I april läste jag om
nytt hopp för ms-sjuka i form av behandling med så kallad
blodstamcellstransplantation, vilket gett mycket goda resultat. Det handlar om en transplantation som bör reserveras för
aggressiv och
skovvis*) [genomgående mina kursiveringar] förlöpande
Multipel Skleros (MS). (
MS uppträder i två skilda faser; en fas med
skov och återhämtningsperioder och en annan fas med där funktionsstörningen är successivt tilltagande.
I vissa fall uppträder det sistnämnda från början [
primärprogressiv MS])
En
Autolog blodstamcellstransplantation sker med transplantation av
patientens egna stamceller och kan medföra
remission, dvs att kroniska symtom avtar och det används som rutinbehandling vid vissa
maligna blodsjukdomar. Med immunhämmande läkemedel slås då det felprogrammerade
immunsystemet som ger upphov till sjukdomen ut och därefter återtransplanteras patientens egna
blodstamceller för att få
immunsystemet att fungera. I Sverige används detta dock inte för patienter med
MS,
Vid
Allogen blodstamcellstransplantation transplanteras
stamceller istället från en givare, vilket ansetts vara att föredra för att helt kunna utesluta att patientens egna återtransplanterade
stamceller skulle vara fortsatt programmerade så att sjukdomen består. Det
anses dock så riskabelt att inte heller det använts för MS i Sverige, eftersom det i regel inte är en livshotande sjukdom.
Multipel Skleros (MS) betraktats istället som en
livslång obotlig sjukdom som dock leder till
ökande funktionshinder och en för tidig död. På senare tid har dock drygt hundra
MS-sjuka behandlats med just
blodstamcellstransplantation med mycket goda resultat! Två tredjedelar av de behandlade
lever idag helt normalt och utan
MS-mediciner. Trots de goda resultaten är det dock fortfarande relativt få som får behandlingen, och de regionala skillnaderna är stora.
Hjärnan skadas [av att]
MS är en så kallad
autoimmun sjukdom, vilket innebär att kroppens immunförsvar har
missuppfattat sin uppgift och börjat bekämpa den egna hjärnan. "I första stadiet skadas det så kallade
myelinet, som kan liknas vid nervbanornas isolering. [
Myelin fungerar som ett skyddande lager längs
nervcellernas långa
axoner. Med hjälp av
myelin fungerar nervsignalerna bättre och går snabbare.] När
myelinet inte fungerar som det ska blir
nervsignalerna svagare eftersom de läcker ut från
nerverna. I ett allvarligare skede skadas
nervbanorna så att inga impulser går fram. Gäller det till exempel
nerver som kontrollerar benen förloras förmågan att gå.
*)
Skov MS utvecklas i så kallade
skov, funktionshinder som plötsligt inträder och som efter en tid går tillbaka. Vid aggressiv
skovvis fortlöpande
MS kommer
skoven tätt och den sjuke upplever sig drabbas av allt allvarligare funktionsnedsättningar som också i allt större omfattning blir bestående. Det är denna typ av
MS som framgångsrikt kan behandlas med
blodstamcellstransplantation om behandlingen sätts in i ett tidigt skede.
Blodstamcellstransplantation går till så att
benmärgen stimuleras att avge
stamceller till blodet. Sedan silas blodet i en speciell maskin och
stamcellerna avskiljs för att senare frysas.
Därefter får patienten en mycket kraftig
cellgiftsbehandling så att hela
immunförsvaret slås ut. Det här är en jobbig och farlig behandlingsfas eftersom patienten är extremt infektionskänslig under cirka en veckas tid. Hittills har ingen avlidit i Sverige, men risken måste vägas mot nyttan.
Joachim Burman, överläkare vid
neurologen, Akademiska sjukhuset i Uppsala, utvecklar sedan flera år metoden att använda
blodstamcellstransplantation mot
MS. Han menar att, p
recis som vid all annan medicinsk behandling, måste riskerna vägas mot nyttan.
– Nyckeln är att välja rätt patient. Väljer man en patient som har lindrig sjukdom då väger riskerna över och det är bättre att använda bromsmedicinering. Men väljer man en patient som har svår sjukdom och som har mycket att förlora, då har man mycket att vinna med behandlingen, säger
Joachim Burman och fortsätter:
– I det läget väger riskerna mindre tungt än den vinst man kan göra. Äldre patienter, som haft
MS länge och redan har etablerade funktionshinder, har förmodligen mindre nytta av behandlingen samtidigt som riskerna är större.
Eftersom det är det egna
immunförsvaret som löper amok i kroppen, syftar behandlingen till att
återställa immunförsvaret så att det upphör att skada
hjärnan. Det görs i tre steg:
Först stimuleras
benmärgen till att släppa ut
stamceller i blodomloppet. Därefter passerar allt blod genom en maskin som kan avskilja
stamcellerna som senare fryses in.
Sedan slås
immunförsvaret ut fullkomligt med hjälp av starka
cellgifter. Patienten är under cirka en veckas tid helt utan
immunförsvar.
Det är en mycket farlig fas och patienten hålls strikt isolerad. Minsta infektion kan få allvarliga konsekvenser.
Slutligen får patienten tillbaka sina upptinade
stamceller i en blodtransfusion.
Stamcellerna söker sig tillbaka till
immunförsvaret och börjar producera
vita blodkroppar, alltså ett nytt
immunförsvar.
Det nya
immunförsvaret har glömt att det brukar attackera
hjärnan. För
två tredjedelar av patienterna upphör all MS-aktivitet. Sett till alla behandlade
minskade skov-aktiviteten med 99 procent, detta enligt en artikel som publicerades i en vetenskaplig tidskrift 2014.
|
Stamceller som förstorats upp från ett mikroskop.
Foto: Tommy Svensson lånat från DN |
Behandlingens effektivitet är väl dokumenterad och resultaten är betydligt bättre än de som uppnås med bromsmedicinering, ändå är stamcellstransplantation en kontroversiell behandlingsmetod när det gäller MS. Det beror på att det
ännu inte har kunnat genomföras en vetenskaplig studie där patienter behandlade med
blodstamcellstransplantation kan jämföras med en kontrollgrupp som fått traditionell behandling med bromsmediciner.
– En
sådan studie pågår och när vi har den i ryggen är det otvivelaktigt att metoden vilar på vetenskaplig grund, säger
Joachim Burman.
---En av de vanligaste behandlingarna med bromsmedicin kostar drygt 200 000 kr per år. Om man insjuknar vid 30 så kan det handla om en 50-årig medicinering, alltså 10 miljoner per patient. Transplantationen kostar samhället en halv miljon eller strax däröver. Det är en engångssumma som oerhört snabbt tjänas in.
Men långt ifrån alla med lämplig sjukdomsbild erbjuds
transplantation. Behandlingarna kan genomföras vid alla universitetssjukhus och de flesta har hittills genomförts vid
Akademiska i Uppsala,
Karolinska i Solna och
Skånes universitetssjukhus. Bara ett fåtal patienter har behandlats vid de övriga sjukhusen, så det gäller att bo rätt landsända.
V
arje år insjuknar cirka ett tusen svenskar i MS, men endast trettio får behandlingen.
– Om vi når upp till hundra behandlingar årligen skulle jag vara nöjd. Men ser man till antalet som skulle ha nytta av behandlingen så är det ännu fler, säger
Joachim Burman." Det är fantastiskt hur mycket positivt som forskas fram!
Här kan du läsa om
Kajsa Sigvardsson som insjuknade 2010 i
MS och såg mörkt på sin framtid. Hon är en av de 120
MS-sjuka som hittills behandlats med
blodstamcellstransplantation. Nu, två år efter behandlingen, lever hon ett helt normalt liv.
Kajsa säger att hon är frisk, men att hon formellt har sin
MS-diagnos kvar.
ANTAL MS-PATIENTER SOM GENOMGÅTT BLODSTAMCELLSTRANSPLANTATION TILL OCH MED 2015.
Akademiska i Uppsala 56
Karolinska universitetssjukhuset 21
Skånes universitetssjukhus 17
Sahlgrenska universitetssjukhuset 8
Universitetssjukhuset Örebro 6
Universitetssjukhuset i Linköping 5
Norrlands universitetssjukhus 4 Källa
Joachim Burman m. fl. läkare"
Alla
stamcellsbehandlingar är dock inte lika fantastiska, utan kan stå patienterna dyrt. Främst när det handlar om vad som liknar rena skönhetsbehandlingar.
"
Stamceller har blivit vår tids mirakelkur. På nätet är det lätt att hitta allt från skönhetsprodukter som ska föryngra huden till kliniker som injicerar
stamceller i
hjärnan eller
ryggmärgen för att behandla sjukdomar som
ALS,
MS och
Parkinson.
– De försöker tjäna pengar på människors förväntningar på ett hett forskningsfält, oavsett om det handlar om ansiktskrämer eller botemedel mot autism, säger
Timothy Caulfield, som leder en policygrupp för hälso- och forskningslagstiftning vid
Albertauniversitetet i Edmonton i Kanada.
Att ta fram nya behandlingar är en långsam process.
Timothy Caulfield menar att klinikernas verksamhet skadar hela forskningsfältet och gör arbetet svårare för seriösa forskare.
– Jag är övertygad om att
stamceller kan ge effektiva behandlingar, men vi måste ha tålamod. Det är svårt att säga det när svårt sjuka vill bli botade nu, säger han." som
DN skrev i juli 2015. Visst är det ett hett forskningsfält; redan 2011 skrev
DN om alla förväntningar, som nu börjat infrias!