Slutet för vissa ärftliga sjukdomar?

DN rapporterade i torsdags att Genterapi kan råda bot på ärftliga sjukdomar i framtiden. Kvinnor som bär på anlag för vissa svåra ärftliga sjukdomar kan i framtiden få hjälp att föda friska barn tack vare genterapi visar en ny studie av amerikanska forskare. Det handlar om sjukdomar i de så kallade mitokondrierna, vilket mer än 1000 svenskar har. (Mitokondrierna fungerar som cellens kraftverk, där socker och fett förbränns till vatten och koldioxid samtidigt som energi frigörs, dessa lagras i form av kemisk energi i molekylen ATP.) De kan då lida av till exempel ha muskelsvaghet, skador på nervsystemet eller vara synskadade. 

Klicka på bilden, så öppnas den stor nog att kunna läsa!
Illustration ur DN 25/10

Sjukdomarna beror på förändringar i arvsmassan i just mitokondrierna  som är små strukturer i cellerna, som ligger utanför cellkärnan och överförs till nästa generation med mammans ägg. Det finns inga botemedel mot sjukdomarna idag, men de amerikanska forskarna Shoukhrat Mitalipov och Richard Stoufer vid Oregon Health & Science University har  nu visat att genterapi sannolikt kan hjälpa dessa kvinnor att få friska barn.   "De visar att det är biologiskt möjligt, och det är mycket intressant", säger Outi Hovatta, som är i professor i obstretik och gynekologi, särskilt assisterad befruktning, vid Karolinskainstitutet.   
"Forskarna har tagit ut en liten del av cellkärnan ur 65 mogna ägg. De har sedan förts in i andra kvinnors donerade ägg, som har tömts på motsvarande del av cellkärnan. De skadade mitokondrierna följer inte med över till det nya ägget. Däri finns nu i stället donatorns friska mitokondrier  Dessa ägg har sedan befruktats med spermier i en provrörsbefruktning.   Äggen började dela på sig i samma omfattning som 33 ”vanliga” ägg som fungerade som kontroller.    Hälften av de förändrade äggen utvecklades helt normalt, medan resten fick olika fel. Så långt har forskarna i den nya studien, som publiceras i vetenskapstidskriften Nature, kommit i forskningen på mänskliga ägg. De har tidigare gått ett steg längre med apor. De genförändrade apäggen har satts in i honor, som har fött friska ungar. Apungarna har i dag hunnit bli tre år och är fullt friska."

Är det inte fantastiskt så säg?
All rosa text är länkar vidare till det som nämns i texten!